産業(yè)背景

3.1 國(guó)際幹細胞治療公司可(kě)借鑒的(de×∏→)經驗

以公司聯合創始人(rén)在國(guó)際細胞制(zhì)藥龍頭企業ΩλΩ↓(yè)Lonza切身(shēn)的(deβ₩)經曆，細胞制(zhì)藥想要(yào)從≥✘♣(cóng)研發轉入産業(yè)化(huà)♦✘€，需要(yào)把握時(shí)機(jī)、長(chánβ &g)期積累、持續投入，同時(shí)需要≈ε™β(yào)上(shàng)下(xià)遊産業(yè)鏈合α☆"作(zuò)支持。以Lonza搭建iPSCs産業(yè)平台為(wèi)例♣‍>，其經曆了(le)核心技(jì)術(shù)積累及≈£®Ω提前布局-産業(yè)鏈輔助-建立公信力-擴大(dà)影(yǐng$π÷↕)響力-持續優化(huà)-合作(zuò)供應，具‍ ↓體(tǐ)發展階段如(rú)下(xià)：

3.1.1早期敏銳的(de)洞察力，提前布局

還(hái)在iPSC剛剛起步階段，Lonza研發部門(mén)提出增加$∏↔多(duō)功能(néng)幹細胞研發能(néng)力，組建了(lσ♥✘ e)幹細胞團隊，從(cóng)ES細胞入手，了(le)解胚胎幹細胞培養條件(j→‍iàn)，優化(huà)培養基質，比較各類幹 φ★細胞培養液，學習(xí)細胞分(fēn)化(h←×uà)，初步建立內(nèi)部幹細胞庫、各項操作(zγ™uò)規程，儲備人(rén)才，引入外(wài)部專φ Ω家(jiā)力量， 與幾個(gè)大(dà)學÷♥¥最先開(kāi)展iPSC 重編程的(de)專家(jiā)聯系，篩選出有¶>↕&(yǒu)技(jì)術(shù)和(hé)±"& 有(yǒu)意願合作(zuò)者開(kāi)展技(jì)術(shù)轉σ✔讓，同時(shí)BD部門(mén)跟Yamanaka 溝通(t♥Ω​₽ōng)，取得(de)專利使用(yòng)授權，并于2011年(nián)Y≈¥"<amanaka 率團隊來(lái)Lonza σ¶¶參觀訪問(wèn)，與Lonza達成合作(zuò)意向δ¶。

3.1.2 上(shàng)下(xià)遊産品同步開(kāi)發≠σ↔

在研發優化(huà)iPSC重編程技(jì)φσ術(shù)之時(shí)，同時(shí)組建了(le)≥γ≈™其他(tā)三個(gè)團隊：iPSC培養π€≥液開(kāi)發組，消化(huà)液和(hé)培養基>γ∞✔質開(kāi)發組，iPSC分(fēn)化(h↑↑uà)組。并且所有(yǒu)開(kāi)發項目以細胞治療應用(yòn÷ g)為(wèi)目的(de)，最終達到(dào)GMPλ←​級别的(de)輔料和(hé)GMP服務平台。

3.1.3建立公信力

在缺乏有(yǒu)能(néng)力的(de)客戶之前，與N←™IH合作(zuò)，由Lonza出資金(jīn)在2€<©014年(nián)建立了(le)世界上(shàng)第一(yī)個(gè)c±→GMP級别的(de)細胞庫。此時(shí)L€γ‍onza已開(kāi)展iPSC工(gōng)作(zuò)6年(niá♥ •βn)有(yǒu)餘。期間(jiān)隻有(yǒu)少(shǎo)量客戶使用≥™(yòng)了(le)其建庫和(hé)分(fēn)化(huà)服π≥務，公司在僅有(yǒu)這(zhè)樣微(wēi)薄收入的(deφα)前提下(xià)持續進行(xíng)研發。

3.1.4擴大(dà)影(yǐng)響力，增加客戶服務

參加各類大(dà)會(huì)宣講，發表成果，建✔"∞立國(guó)際化(huà)市(shì)場(chǎng)。從(cóαφ'ng)2015年(nián)起開(kāi)始有(yǒu)iPSC客戶"€細胞治療客戶，并且逐年(nián)增加。目前他(tā)們有÷‌"✘(yǒu)能(néng)力提供端到(dào)端服務☆ ，并确保在整個(gè) iPSC 重編程、擴展和(hé¶λσ≥)分(fēn)化(huà)周期中完全符合 GMP ✔®'£合規性。這(zhè)項服務意味著(zhe)↓≤€¶從(cóng)組織采集，重編程，擴增，分(fēn₩≠ )化(huà)，以及罐裝和(hé)完成給藥的(de)支持，π↑同時(shí)提供配套檢驗及驗證服務。并且使用(yòng)專有∞¥☆(yǒu)的(de)細胞系面對(duì)商業(yè)和(hé↔γ≈)監管挑戰。

3.1.5持續優化(huà)，突出大(dà)規模制(zhì)造能(néngεε)力

幹細胞的(de)制(zhì)備、培養方法和(hé)幹細胞的(de)來(lái®γ)源選擇也(yě)是(shì)保證其臨床療效的(de)關鍵因≥∞®素，甚至是(shì)培養液的(de)不(bπ★←ù)同都(dōu)會(huì)對(duì)臨床應用(yòng)療效&✘γ‌産生(shēng)影(yǐng)響。例如(rú)，将§Ω₩ 原有(yǒu)的(de)Nucleofector升級到(dào)4D Nucγ‍leofector适應封閉式大(dà)體(tǐ)量細胞轉染，增加了(le)↑ ​ 3D細胞擴增和(hé)分(fēn)化(huà)能(néng)力。

3.2合作(zuò)共赢，完成使命

Lonza non-viral 重編程方法™& Ω曾與CDI申請(qǐng)的(de)專利沖δ§π✘突，雙方也(yě)曾對(duì)簿公堂，但(dàn)最終和(hé)解并達成<÷♣協議(yì)。（a)FUJIFILM Cell ¥ular Dynamics 授予 Lonza 非獨家≈σφ•(jiā)權利，使用(yòng)其與 iPSC 生(shēng)成相(α€xiàng)關的(de)專利，包括附加型載體(tǐ)和(♣πσ•hé)重編程因子(zǐ)，用(yòng)于細胞療法 ‌π≥iPSC 系的(de)開(kāi)發和(hé)臨床制(zh Ω₩÷ì)造。（b)Lonza 授予 FUJIFILM Cellular​' Dynamics 擴大(dà)其創新 Nuαλ →cleofector™ 技(jì)術(shù)↔‌α非獨家(jiā)許可(kě)的(de)使用£™☆→(yòng)範圍。該協議(yì)使藥物(wù)開↑↔(kāi)發商能(néng)夠通(tōng)過許可(kě)協議(yì)σσ☆利用(yòng)兩家(jiā)公司的(de)專業(±β®♥yè)知(zhī)識和(hé)技(jì)術(shù)來($<lái)生(shēng)産iPSC。